目的探讨大剂量阿糖胞苷巩固治疗核心结合因子相关急性髓系白血病的疗效、安全性。方法对76例经过诱导治疗的急性髓系白血病患者进行阿糖胞苷巩固治疗，治疗结束后进行为期6～60个月的随访，观察患者的生命状态及病情、不良反应。结果76例患者共存活52例，死亡24例；其中，6例在骨髓抑制期出现颅内出血死亡，18例出现AML复发死亡。进行阿糖胞苷巩固治疗期间或者随访期39例患者出现复发，M4Eo型6例，M2b型33例；21例在巩固治疗2个疗程结束后复发，18例在3个疗程结束后复发。Kaplan生存法分析后发现5年总生存时间（OS）为（68.2±12.7）%，预期5年无病生存时间（DFS）为（41.8±12.3）%，预期5年复发率为（55.9±14.8）%。M4Eo型和M2b型AML复发率间的差异有统计学意义（P＜0.05）。患者均表现为不同程度的骨髓抑制现象，以Ⅳ度最为多见，特别是白细胞、血小板的减少最为明显。白细胞计数范围为（0.04～0.68）×109/L、中位值为0.4×109/L，血小板计数范围为（2～16）×109/L、中位值为6×109/L，血红蛋白最低值（68.2±6.8）g/L。治疗过程中，76例患者的白细胞、血小板及中性粒细胞计数的最低值均达到Ⅳ度；血红蛋白最低值Ⅱ度所占比例为9.9%、Ⅲ度所占比例为90.1%。所有患者在粒缺期间出现发热等感染迹象，肺部感染6例次，菌血症感染30例次，少数患者表现为不明原因的粒缺伴发热。经过及时的抗生素药物治疗，患者病情均缓解，未出现严重感染致死的病例。肝脏系统不良反应比较轻微，其他系统如皮肤、胃肠道等都出现不同程度的不良反应，但都在可接受的范围内，而且对应的治疗可明显缓解这些不适症状。结论阿糖胞苷巩固治疗可促进CBF-AML的缓解，提高5年无病生存率；不良反应主要是骨髓抑制等，对症治疗可明显缓解，用药较为安全。